亚特兰大-德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究亮点提供了一个基本的，转译和临床癌症研究从MD安德森专家一瞥。本特别版在2021年美国血液学协会(ASH)年会上介绍了创新靶向疗法、新的联合疗法和新的细胞疗法，以改善白血病、淋巴瘤和其他血液学癌症患者的治疗。
除了下面的研究之外，即将发布的新闻稿将介绍淋巴瘤患者嵌合抗原受体(CAR) T细胞治疗的突破性临床研究(摘要2,93,739)和急性髓系白血病患者的靶向治疗(摘要371,691 794)。普拉达手机所有MD安德森ASH年会内容的完整信息可在mdanderson.org/ash找到。
细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤前沿蛋白的亚分析(摘要874)
Tagraxofusp-erzs是一种抗cd123靶向治疗，是首个也是唯一一个被批准用于治疗母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)的靶向治疗，BPDCN是一种罕见但高度侵袭性的血液恶性肿瘤。Naveen Pemmaraju博士领导了一项改变实践的I/II期临床试验，该试验显示一线治疗患者的高缓解率:完全缓解(CR)或临床缓解(CRc)患者占57%，总缓解率(ORR)为75%。
一项新的亚组分析报告了最初的临床试验(跨越4个阶段)的结果，该试验按年龄和基线疾病受累(仅皮肤、全身、皮肤和全身)分层，65例患者接受了他克沙霉素作为BPDCN的一线治疗。在所有队列中，包括老年患者和有广泛基线疾病的患者，反应率仍然很高。在75岁或以上的患者中，CR/CRc率为55%，ORR为82%，与60岁以下的患者(CR/CRc 59%， ORR 77%)相当。皮肤和全身基线疾病患者的CR/CRc率为50%，ORR为76%。超过半数达到CR/CRc(中位年龄63岁)的患者继续接受造血干细胞移植。Pemmaraju将于12月13日提交更新后的亚组分析。
靶向menin治疗MLL重排或NPM1突变的急性白血病具有早期前景(摘要699)
MLL基因重排(MLLr)与蛋白menin协同作用，促进白血病基因的表达。多llr白血病发生在婴儿、儿童和成人，并与标准疗法的耐药性有关。类似地，在NPM1突变(NPM1m)的白血病(急性髓系白血病(AML)中最常网上买包见的基因突变)中，menin和MLL相互作用驱动异常基因表达。临床前研究表明，靶向menin和MLL之间的相互作用可能是治疗MLLr和NPM1m白血病的有效策略。
这是首个在人体内进行的I/II期AUGMENT 101研究，由Ghayas Issa医学博士领导，评估了SNDX-5613的安全性和抗肿瘤活性。SNDX-5613是menin-MLL相互作用的口服小分子抑制剂，用于患有晚期MLLr和NPM1m急性髓系或淋巴系白血病的儿童和成人。SNDX-5613具有可接受的安全性，18.5%的患者经历了至少一个3级或以上的副作用;没有患者因为治疗相关的副作用而停止治疗。在45例MLLr或npm100万白血病患者中，复合完全缓解率为44%。在这些患者中，70%没有微小残留疾病的证据。早期数据表明，SNDX-5613可能是一种有效且新颖的口服靶向疗法，用于治疗由这些基因改变引起的急性白血病。关于第一阶段试验的完整数据将于12月13日公布。
联合用药治疗DLBCL疗效显著(摘要LBA-1)
二十年来，新诊断的弥漫性大b细胞淋巴瘤(DLBCL)患者的标准治疗方法一直是抗体利妥昔单抗联合化疗药物环磷酰胺、阿霉素、长春新碱和强的松(R-CHOP)。然而，大约40%的患者在首次治疗后复发，因此开发具有持久反应的首次治疗仍然是临床未满足的需求。
在POLARIX的双盲III期研究中，R-CHOP与pola-R-CHP (polatuzumab vedotin，一种cd79b靶向抗体药物偶联物)和利妥昔单抗+环磷酰胺、阿霉素和泼尼松(R-CHP)的组合)进行了比较。Christopher Flowers博士是北美地区的领导者，他与一个国际研究团队合作，招募并随机分配了879名先前未治疗的大b细胞淋巴瘤患者。该研究表明，pola-R-CHP比R-CHOP更有效，实现了临床意义上的无进展生存期(PFS)的改善，并具有类似的安全性。pola-R-CHP治疗的患者2年PFS为76.7%，而R-CHOP治疗的患者为70.2%。总的来说，与R-CHOP相比，pola-R-CHP可降低27%的疾病进展、复发或死亡的相对风险，为DLBCL患者提供了一种潜在的新治疗选择。研究结果将于14日发表。
诱导多能干细胞来源的CAR - NK治疗早期有希望(摘要823)
虽然目前的细胞疗法是由病人或供者来源的免疫细胞制造的，诱导多能干细胞(iPSCs)可能提供一种可再生的免疫细胞来源。FT-596是一种ipsc衍生的CAR自然杀伤(NK)细胞疗法，靶向CD19+白血病和淋巴瘤细胞。与T细胞治疗相比，NK细胞治疗不太可能引起严重的毒性，如细胞因子释放综合征(CRS)或神经毒性。Paolo Strati医学博士领导了一项I期剂量递增研究，以评估FT-596治疗复发/难治性b细胞淋巴瘤(BCLs)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)的疗效，无论是单独治疗还是联合靶向治疗。
迄今为止，已有20名BCL患者接受了逐步增加剂量的治疗，17名患者的疗效得到了评估。没有剂量限制毒性的报道，也没有病人经历移植物抗宿主病或神经毒性。报告了2例低级别CRS，但最常见的副作用是血液计数下降、恶心、贫血和疲劳，这与FT-596输注前进行的淋巴消耗化疗有关。9名患者(53%)在第一个治疗周期后获得客观缓解。在11名接受超过9000万细胞治疗的患者中，有7名(64%)获得了完全缓解，其中包括50%以前接受CAR - T细胞治疗的患者。数据表明，该疗法的耐受性良好，在单独治疗和作为联合治疗的一部分时均表现出活性。试验的最新结果将于12月13日公布。
研究人员为髓系/淋巴系肿瘤患者提供了有前途的治疗方法(摘要385)
成纤维细胞生长因子受体1 (fibroblast growth factor receptor 1, FGFR1)重排(MLNFGFR1)对髓系/淋巴系肿瘤(MLNs)治疗方案的完全缓解非常罕见，患者通常仅获得部分或短期的完全缓解，预期寿命较短。由于预后不良，资深作者Srdan Verstovsek博士和研究人员对pemigatinib的安全性和有效性进行了测试，pemigatinib是一种高选择性、强效的FGFR1-3抑制剂，可作为一种治疗选择，消除疾病并将患者过渡到骨髓移植。
来自II期多中心FIGHT-203试验的结果显示，pemigatinib是第一种在MLNFGFR1患者中实现持久和高率的完全缓解(CR)和完全细胞遗传缓解(CCyR)的治疗方法，为那些对先前治疗有耐药性的疾病提供了一种有希望的治疗方法。比如强化化疗和骨髓移植。该研究招募并治疗了34名患者，每天服用pemigatinib。在可评估的患者中，该药的CR、CyR和ccr率分别为64.5%、72.7%和75.8%。虽然还需要进一步的研究，但结果表明pemigatinib可能为不适合骨髓移植的MLNFGFR1患者提供一个长期的治疗选择，或可能有助于促进符合条件的患者进行骨髓广州库存鞋批发移植。研究结果将于12月12日发表。
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对MD安德森
位于休斯敦的德克萨斯大学安德森癌症中心是世界上最受尊敬的癌症患者护理、研究、教育和预防中心之一。该机构的唯一使命是为世界各地的患者及其家属终结癌症。安德森癌症中心是美国国家癌症研究所(NCI)指定的51个综合性癌症中心之一。在《美国新闻与世界报道》(U.S. News & World Report)的“最佳医院”调查中，MD Anderson在癌症方面排名第一。自1990年开始这项调查以来，它一直是全美排名前两名的癌症医院之一，在过去的19年里，它曾16次排名前。MD Anderson获得了美国国立卫生研究院NCI的癌症中心资助(P30 CA016672)。
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